RESULTADOS DE TRATAMIENTO CON ANTICUERPO MONOCLONAL BIESPECIFICO EN PACIENTES CON HEMOFILIA A SEVERA Y PRESENCIA DE INHIBIDORES TRATADOS EN HOSPITAL GENERAL DE OCCIDENTE EN EL PERIODO NOVIEMBRE 2020 – AGOSTO 2021

Abstract

Introducción: La hemofilia es un trastorno hemorrágico congénito vinculado al cromosoma X, provocado por la deficiencia del FVII, que produce desordenes hemorrágicos. El tratamiento estándar es la terapia de remplazo con concentrados de factores de la coagulación u otros productos hemostáticos que prevengan sangrados y complicaciones. Al exponer a un paciente a estos para reemplazar la deficiencia del mismo, un porcentaje importante desarrolla aloanticuerpos neutralizantes, llamados inhibidores, resultando en perdida de su efectividad para prevenir hemorragias, y es por eso que la tendencia actual es buscar nuevas alternativas terapéuticas. Recientemente, se han desarrollado nuevas terapias, la primer terapia tipo “no factor de coagulación” en obtener licencia para ser utilizado en pacientes con inhibidores es el Emicizumab, el cual es un anticuerpo monoclonal biespecífico el cual se une tanto al FIXa y al FX, llevando esto a que el FIXa active al FX aun en ausencia del FVIII. Antecedentes: En la actualidad el anticuerpo monoclonal biespecífico se encuentra registrado en poco más de 70 países, y ha sido aprobado en noviembre del 2017 por la FDA y en febrero 2018 por la EMA para uso profiláctico en niños y adultos con hemofilia A e inhibidores para FVIII. De acuerdo a estudios recientes el uso de profilaxis con Emicizumab tuvo como resultado una reducción de la TAS estadísticamente significativa, al igual, se ha concluido que el uso de Emicizumab tiene un costo-beneficio favorable respecto a la terapia con factores puente y la ITI con FVIII. Planteamiento del Problema: Una gran cantidad de gastos en salud pública se deben a la atención médica de los pacientes con Hemofilia A destinados principalmente a la adquisición de factores hemostáticos y a la atención de eventos de hemorragia. Si bien, en México existen programas destinados a la atención y prevención de sangrados en pacientes con Hemofilia A, su eficacia es discutida, ya que, se calcula que el 70% de los pacientes con hemofilia A presenta algún grado de daño articular, esto representando una gran cantidad de gasto público en la adquisición de factores hemostáticos, atención de eventos de hemorragia, rehabilitación y atención de otras complicaciones. De manera que conocer los resultados de nuevas estrategias terapéuticas y fármacos que reduzcan estos eventos son necesarios. Justificación: Aunque Emicizumab es un fármaco el cual ha sido aceptado por la FDA en 2017 y la EMA desde el 2018 y tiene una cantidad creciente de evidencia sobre su uso, seguridad y efectividad para prevenir sangrados en pacientes con hemofilia A en todo el mundo, en nuestro país no existen estudios que documenten esta experiencia. Objetivos: Conocer la incidencia de sangrados en pacientes con diagnóstico de hemofilia A severa e inhibidores manejados con anticuerpo monoclonal biespecífico en el Hospital General de Occidente en el periodo Noviembre 2020 – Agosto 2021 Material y Métodos: Se realizó estudio descriptivo, observacional, transversal y retrospectivo en pacientes pediátricos con diagnóstico de Hemofilia A severa y presencia de inhibidores manejados con anticuerpo monoclonal biespecífico por el servicio de hematología pediátrica del Hospital General de Occidente a partir de del 1 de noviembre de 2020 hasta el 31 de Agosto de 2021, con un universo total de 6 pacientes de los cuales se consignaron variables clínicas, esto se realizó en base de datos en el programa Microsoft Excel ® y posteriormente se procesaron en programa estadístico IBM SPSS ® versión 22.0, realizando análisis en el que se midió mediana, máximo y mínimo para variables numéricas y continuas; y se analizaron porcentajes para variables categóricas. Resultados: Se analizaron 6 pacientes quienes cumplían con los criterios de inclusión de los cuales el 100% son masculinos, con una edad mínima de 4 años y máxima de 12 años, teniendo una media al momento de realizar diagnóstico de Hemofilia A de 11 meses de edad. Se reportó una TAS media de 2.34 previo al inicio de la profilaxis con Emicizumab, la cual fue reportada en 0 posterior al inicio de la misma en ambos grupos de dosificación con Emicizumab. Además, no se reportó eventos hemorrágicos con necesidad de tratamiento en ningún paciente posterior al inicio de profilaxis con Emicizumab. Conclusión: Se encontró que el uso Emicizumab disminuyo de manera radical la presencia de eventos hemorrágicos en pacientes con Hemofilia A, sin importar esquema de dosificación. Además, esto disminuyo la necesidad de hospitalizaciones y uso de factores de coagulación como tratamiento de eventos hemorrágicos. Siendo relevante mencionar que, se ha demostrado un franco costo-beneficio en comparación con la aplicación de otros factores o agentes puente.