NIVELES SÉRICOS DE SIROLIMUS ÓPTIMOS COMO FACTOR ASOCIADO A MEJORÍA CLÍNICA EN NIÑOS CON ANOMALÍAS VASCULARES

Abstract

ANTECEDENTES: Las anomalías vasculares comprenden un grupo heterogéneo de desórdenes; que en la actualidad se clasifican en dos grandes grupos, los tumores vasculares y las malformaciones vasculares. Se han explorado el uso del sirolimus (mTOR) como una opción terapéutica en los últimos años. OBJETIVO: Evaluar si los niveles séricos de sirolimus óptimos contribuyen a la mejoría clínica en pacientes pediátricos con anomalías vasculares. MATERIAL Y MÉTODOS: Estudio observacional, comparativo, retrospectivo y longitudinal. Los criterios de inclusión son la población infantil con anomalías vasculares además que hayan iniciado tratamiento con sirolimus en marzo del 2017. Variables de interés son los niveles séricos de sirolimus y la mejoría clínica determinada por la disminución del tamaño de la lesión, el cambio de coloración y el cambio de consistencia. Se revisarán los expedientes clínicos con diagnóstico de anomalías vasculares que recibieron tratamiento con sirolimus. Para el análisis inferencial de variables cualitativas se utilizará la Chi2 con y sin corrección de Yates y para variables cuantitativas el Análisis de Variancia (ANOVA) para comparación de medias o el ANOVA de Kruskal-Wallis para las comparaciones entre las 3 mediciones de los niveles séricos de sirolimus a los 2, 6 y 12 meses de tratamiento. RESULTADOS: Se evaluó una población de 18 pacientes pediátricos que recibieron sirolimus para manejo con anomalías vasculares. El grupo predominante de 1 a 5 años; distribución equitativa con respecto al género y anomalía vascular. El tipo de anomalía más frecuente es el tumor benigno correspondiente a hemangiomas congénitos en un 50% de los pacientes. La localización más frecuente es en cabeza y cuello con 38.9% de los pacientes. A los 2 meses se encontró mejoría clínica en 5 de 11 pacientes con niveles sub óptimos, mejoría clínica en 2 de 11 pacientes con niveles óptimos y 2 de 11 pacientes con niveles por encima del rango óptimo, p= 0.057. A los 6 meses se encontró mejoría clínica en 8 de 14 pacientes con niveles sub óptimos, mejoría clínica 2 de 14 pacientes con niveles óptimos y 4 de 14 pacientes con niveles por encima del rango óptimo, p= 0.053. A los 12 meses se encontró mejoría clínica en 6 de 14 pacientes con niveles sub óptimos, mejoría clínica en 5 de 14 pacientes con niveles óptimos y 2 de 14 pacientes con niveles por encima del rango óptimo, p= 0.128. CONCLUSIONES: Las anomalías vasculares ha sido un reto a través de la historia de su estudio, así como normar de manera pertinente su tratamiento. De acuerdo a la experiencia obtenida durante este lapso encontramos un amplio margen de edad en nuestra población predominando preescolares, lo que limita la administración del medicamento dificultad así mantener adecuadamente los niveles séricos de sirolimus deseados lo que conllevo limitaciones en nuestro estudio. A pesar de esto se observa respuesta favorable en gran cantidad de nuestros pacientes predominando los primeros 6 meses de tratamiento donde se observó concordancia entre los niveles séricos óptimos y la mejoría clínica con un valor estadístico, así como la presencia de efectos adversos en pacientes por encima del rango óptimo, perdiendo valor estadístico a los 12 meses.